Redacción
La Universidad de Murcia, la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y la Red Española de Terapias Avanzadas celebran la 20ª edición del Curso de Terapias Avanzadas, una cita que ha acompañado la transformación de un campo inicialmente experimental en una realidad clínica con capacidad para modificar el curso de enfermedades graves y, en algunos casos, ofrecer opciones potencialmente curativas.
En los últimos 20 años, la Unión Europea ha autorizado más de una treintena de medicamentos de terapia avanzada y existen más de 1.000 terapias en desarrollo. Entre ellas, destaca la hematología que ha desempeñado un papel central en esta evolución. En palabras del Dr. José María Moraleda, hematólogo y uno de los directores del curso, “hemos sido el puente entre la ciencia básica y la clínica, y nuestro modelo de desarrollo traslacional ha servido de inspiración para otras especialidades”. Frente a los tratamientos convencionales, las terapias avanzadas utilizan células vivas modificadas, genes editados o tejidos diseñados en laboratorio para actuar sobre la raíz del problema. Su potencial curativo, en ocasiones mediante una única administración, y su elevada precisión las sitúan como una de las máximas expresiones de la medicina personalizada.
Más de una treintena de medicamentos de terapia avanzada y más de 1.000 terapias en desarrollo han sido autorizadas por la Unión Europea en los últimos 20 años
Dentro del programa del curso, las terapias CAR-T ocupan un lugar destacado, demostrando tasas de respuestas muy relevantes en neoplasias hematológicas de linfocitos B, como leucemias, linfomas y mieloma múltiple, y pueden ofrecer potencial curativo a pacientes con enfermedad muy avanzada que han fracasado a todos los tratamientos disponibles. El siguiente salto exige abordar varios desafíos: reducir complicaciones como el síndrome de liberación de citocinas, la toxicidad neurológica y la hematotoxicidad; aumentar la eficacia en tumores sólidos; acortar los plazos de fabricación; disminuir costes; y evolucionar desde modelos artesanales hacia sistemas escalables, sin perder calidad ni seguridad.
En este contexto, el curso analiza tecnologías emergentes como las CAR-NK, la edición génica in vivo y las plataformas cerradas de producción hospitalaria. Asimismo, la terapia génica y los nuevos enfoques de edición genética para enfermedades monogénicas; las células madre mesenquimales y los exosomas, la viroterapia oncolítica; y la ingeniería tisular son otras líneas terapéuticas con gran potencial que aborda el programa del curso.
La 20ª edición mantiene la vocación multidisciplinar que ha caracterizado al curso desde su origen, reuniendo a estudiantes, hematólogos, inmunólogos, biotecnólogos, cirujanos, pediatras, reguladores y representantes de pacientes. La participación de estos últimos resulta indispensable tanto para el desarrollo de estas terapias como para orientar la regulación, la evaluación y el acceso.
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