Redacción
La Agencia Americana del Medicamento (FDA) ha aprobado la ampliación de indicación de teplizumab (Tzield), un anticuerpo monoclonal dirigido contra CD3, para su uso en niños desde un año de edad con diabetes tipo 1 (DT1) en estadio 2, con el objetivo de retrasar la progresión hacia el estadio 3 de la enfermedad.
Hasta ahora, este tratamiento estaba indicado en adultos y en población pediátrica a partir de los ocho años. La nueva aprobación, concedida bajo un procedimiento de revisión prioritaria, se basa en los datos a un año del estudio de fase 4 Petite-T1D, que evaluó la seguridad y la farmacocinética del fármaco en niños pequeños con DT1 en estadio 2.
Este estudio fue de fase 4, de un solo brazo, no aleatorizado, abierto y multicéntrico, diseñado para evaluar la seguridad y la farmacocinética de este medicamento en niños menores de ocho años diagnosticados en estadio 2. Incluyó a 23 participantes. El régimen de administración consistió en una infusión intravenosa diaria durante 14 días consecutivos.
Esta aprobación «es especialmente relevante porque estos niños suelen presentar el mayor riesgo de progresión rápida e imprevisible. Retrasar el inicio del estadio 3 de la DT1 durante los años en los que el manejo es a menudo más complejo, por el pequeño tamaño del niño y su dependencia de los cuidadores, puede tener un impacto verdaderamente significativo para las familias», ha afirmado la Dra. Kimber Simmons, profesora asociada de Pediatría en el Barbara Davis Center.
«Retrasar el inicio del estadio 3 de la DT1 durante los años en los que el manejo es más complejo puede tener un impacto significativo para las familias», ha afirmado la Dra. Kimber Simmons
Christopher Corsico, director global de desarrollo de Sanofi, ha señalado que «el ataque autoinmune que impulsa esta enfermedad suele comenzar muy temprano en la vida y la carga que la diabetes tipo 1 autoinmune supone para esta población tan joven y sus familias es considerable».
Y ha agregado que «esta aprobación subraya la importancia de actuar precozmente sobre el sistema inmunitario en la DT1, con el objetivo de influir en su historia natural retrasando la pérdida de producción de insulina en el páncreas»
Actualmente, este medicamento también está siendo evaluado por la FDA para una posible indicación destinada a retrasar la progresión del estadio 3 de la DT1 en pacientes de ocho años o más, recientemente diagnosticado de estadio 3 de la DT1.
Se encuentra aprobado en la Unión Europea (UE), así como en Reino Unido, China, Canadá, Israel, Arabia Saudí, Emiratos Árabes Unidos, Kuwait y Brasil para retrasar el inicio de la DT1 en estadio 3 en adultos y pacientes pediátricos de 8 años o más diagnosticados de DT1 en estadio 2. Otros procesos regulatorios siguen en curso.
Previamente recibió la designación de terapia innovadora y la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA para medicamentos destinados a tratar enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos.
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