«La incorporación de tratamientos dirigidos a la fisiopatología en amiloidosis, como los estabilizadores de la transtirretina, ha supuesto un cambio de paradigma»

Anuario iSanidad 2025
Nieves Sebastián Mongares
La atención multidisciplinar es muy relevante en el manejo de los pacientes con amiloidosis cardiaca. Más allá del papel de la cardiología, profesionales como los de la farmacia hospitalaria juegan un papel crucial en el manejo de las nuevas opciones terapéuticas que van apareciendo, atendiendo a aspectos como la adherencia, la polifarmacia o la tolerabilidad.

En este contexto, María Dolores Edo Solsona, especialista en Farmacia Hospitalaria en el Hospital La Fe de Valencia, pone en valor en esta entrevista con el apoyo de Bayerbayer la llegada de nuevas presentaciones orales que favorecen el cumplimiento terapéutico y pone de relieve las barreras en acceso a la innovación en esta patología.

¿Cómo definiría la evolución del arsenal terapéutico en amiloidosis cardiaca y cómo diría que ha impactado en el manejo de los pacientes con esta patología?
En la amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM) hemos vivido una evolución muy relevante en un periodo relativamente corto de tiempo. Durante años, el abordaje fue fundamentalmente sintomático, centrado en el tratamiento de la insuficiencia cardiaca, sin capacidad real para modificar la historia natural de la enfermedad.

La incorporación de tratamientos dirigidos a la fisiopatología, como los estabilizadores de la transtiretina (tafamidis y acoramidis), y más recientemente de terapias que reducen la producción de TTR, como vutrisirán, ha supuesto un cambio de paradigma.

«Los profesionales de la farmacia hospitalaria juegan un papel crucial en el manejo de las nuevas opciones terapéuticas»

Este avance ha tenido un impacto directo en el manejo clínico, reforzando la importancia del diagnóstico precoz, la estratificación adecuada de los pacientes y el inicio temprano del tratamiento, con el objetivo de ralentizar la progresión, reducir eventos clínicos y mejorar resultados funcionales y de supervivencia.

¿Cómo beneficia la existencia de equipos multidisciplinares donde participa también la farmacia hospitalaria el abordaje de la patología y manejo del paciente?
La ATTR-CM es una patología compleja que requiere un abordaje coordinado. La existencia de equipos interdisciplinares, donde participan cardiología, farmacia hospitalaria, enfermería y otras especialidades, permite una atención más integral y homogénea del paciente.

La farmacia hospitalaria aporta un valor clave en la selección y posicionamiento terapéutico, la revisión de la medicación concomitante, la detección de interacciones y la evaluación de la adherencia y seguridad.

«La existencia de equipos interdisciplinares permite una atención más integral y homogénea del paciente»

Además, desempeña un papel fundamental en la organización de circuitos asistenciales, en el seguimiento longitudinal y en la evaluación de resultados, contribuyendo a una toma de decisiones más estructurada y basada en valor.

¿Cómo influye en términos de adherencia o calidad de vida, entre otros, el hecho de que estas opciones puedan administrarse por vía oral?
El hecho de que los estabilizadores de la transtiretina disponibles se administren por vía oral supone una ventaja significativa para los pacientes con ATTR-CM, que suelen ser de edad avanzada y con múltiples comorbilidades.

La vía oral facilita la integración del tratamiento en la vida diaria, reduce desplazamientos y carga asistencial y suele asociarse a una mejor adherencia y a una percepción más favorable de la calidad de vida.

No obstante, desde farmacia es importante recordar que se trata de tratamientos crónicos y de larga duración, por lo que es esencial reforzar la educación terapéutica y el seguimiento, ya que el beneficio clínico depende de una toma continuada y correcta.

Desde la farmacia hospitalaria, ¿qué consideraciones han de tenerse en cuenta en el manejo de estas nuevas opciones terapéuticas en amiloidosis?
Desde la farmacia hospitalaria, el manejo de estas nuevas opciones terapéuticas requiere tener en cuenta varios aspectos clave. En primer lugar, la adecuación del tratamiento, confirmando el diagnóstico de ATTR-CM, el estadio de la enfermedad y la indicación concreta.

También es fundamental la revisión de la polifarmacia, muy frecuente en estos pacientes, la monitorización de la tolerabilidad y la evaluación sistemática de la adherencia. Además, dada la incorporación de terapias innovadoras con elevado impacto presupuestario, la farmacia juega un papel central en la evaluación del uso eficiente, la definición de criterios de seguimiento y la reevaluación periódica basada en resultados en salud. Todo ello debe realizarse en estrecha coordinación con el equipo clínico.

«La farmacia juega un papel central en la evaluación del uso eficiente, la definición de criterios de seguimiento y la reevaluación periódica basada en resultados en salud»

¿Cómo valora el acceso por parte de los pacientes a la innovación terapéutica en amiloidosis cardiaca?
El acceso a la innovación terapéutica en ATTR-CM ha mejorado notablemente en los últimos años, pero sigue siendo un reto. Actualmente disponemos de tratamientos estabilizadores financiados y de nuevas terapias, como vutrisirán, que ya cuentan con indicación aprobada para ATTR-CM, alguno de ellos todavía pendientes de financiación.

Esto pone de manifiesto la necesidad de seguir trabajando en modelos de acceso que garanticen equidad, sostenibilidad y rapidez, asegurando que los pacientes que más se benefician puedan acceder a estas opciones en el momento adecuado. La farmacia hospitalaria contribuye a este proceso mediante la definición de circuitos, criterios de uso y seguimiento basado en resultados.

«Necesitamos seguir trabajando en modelos de acceso que garanticen equidad, sostenibilidad y rapidez»

¿Cómo es el seguimiento que se realiza en estos pacientes para garantizar que se está llevando a cabo el cumplimiento terapéutico y qué biomarcadores u otros factores deberían medirse para monitorizar la eficacia de los tratamientos y poder hacer un buen seguimiento de los resultados en salud?
El seguimiento de los pacientes con ATTR-CM debe ser estructurado y multidimensional. Desde la farmacia hospitalaria se realiza un seguimiento específico del cumplimiento terapéutico, mediante entrevistas periódicas, revisión de dispensaciones y detección de posibles barreras a la adherencia.

En cuanto a la efectividad, el seguimiento se apoya en la evolución clínica y funcional del paciente, la frecuencia de descompensaciones e ingresos hospitalarios, y la evaluación de la calidad de vida.

«Desde la farmacia hospitalaria se realiza un seguimiento específico del cumplimiento terapéutico, mediante entrevistas periódicas, revisión de dispensaciones y detección de posibles barreras a la adherencia»

Asimismo, las unidades de referencia de cardiología monitorizan biomarcadores cardiacos y parámetros funcionales y de imagen, según protocolos establecidos. La combinación de todos estos indicadores permite valorar de forma más completa los resultados en salud y la respuesta al tratamiento.

Con todo lo comentado, ¿cuáles diría que son los principales retos pendientes en cuanto al manejo terapéutico de la amiloidosis cardiaca?
A pesar de los avances, siguen existiendo retos importantes en el manejo de la ATTR-CM. Entre ellos destacan el diagnóstico precoz, todavía limitado por el infradiagnóstico, y la necesidad de definir mejor el perfil de paciente que más se beneficia de cada estrategia terapéutica.

Otro reto clave es la consolidación de modelos de seguimiento basados en resultados, incorporando de forma sistemática variables clínicas y centradas en el paciente. Asimismo, es fundamental avanzar en la equidad y sostenibilidad del acceso a la innovación y en la integración de nuevas terapias dentro de circuitos asistenciales bien definidos.

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